基因工程药物是通过改变或调节人类体内特定基因的表达来治疗疾病的药物。这些药物可以用于各种疾病，如癌症、遗传性疾病和自身免疫性疾病等。
与传统药物相比，基因工程药物具有更高的精准度和安全性。由于它们只对目标细胞产生作用，所以不会影响周围健康细胞。此外，这些药物还可以提供个性化治疗方案，确保每个患者都能获得最佳效果。
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一些基因工程药物已经在临床试验中显示出显著的效果。例如，Spinraza是治疗肌萎缩侧索硬化症（SMA）的基因工程药物。这种罕见的遗传性疾病会导致患者失去运动功能，并可能导致死亡。Spinraza通过调节人类体内特定基因表达来增加患者运动神经元数量，从而改善他们的生活质量。
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